Генна терапія від Regeneron Pharmaceuticals Inc. покращила слух у май almost всіх дітей з вадами слуху під час клінічного випробування, результати якого дозволяють компанії подати заявку на регуляторне схвалення для одного лікування.
Згідно з результатами, опублікованими в понеділок, десять з одинадцяти учасників, які були оцінені щонайменше раз, відзначили покращення слуху на різних рівнях децибел. Учасники почали дослідження, не здатні виявити звук пилососа, – пояснив Джонатан Уіттон, керівник глобальної програми слуху Regeneron. Після лікування більшість змогли почути собак, що гавкають, і розмови, а деякі навіть почули шепіт.
В учасників дослідження віком від десяти місяців до шістнадцяти років виявлено рідкісну форму глухоти, викликану генетичною мутацією, яка заважає їм виробляти білок, необхідний для нормального функціонування вух.
Цей прорив є результатом десятиліть досліджень причин втрати слуху. Лікування Regeneron проводиться хірургічно, з використанням невеликого катетера, який вводить робочу копію гена у внутрішнє вухо. У дослідженні не було зафіксовано жодних негативних наслідків, пов’язаних з лікуванням.
Regeneron обговорює з регуляторами, чи може подати заявку на схвалення на основі результатів дослідження, які будуть представлені в понеділок на медичній конференції.
«Ми відчуваємо велику терміновість у тому, щоб просуватися так швидко, як зможемо, для пацієнтів», – сказав Уіттон.
Результати нагадують про великі можливості генетичної терапії в лікуванні спадкових захворювань та інвалідностей. Але багато біотехнологічних компаній стикаються з труднощами в залученні додаткових коштів для розробки генетичних терапій, які є дорогими у виготовленні. Деякі схвалені лікування стикаються з опором з боку страхових компаній і повільно знаходять пацієнтів.
Останнім прикладом є Bluebird Bio Inc., яка оголосила в п’ятницю про придбання двома інвестиційними фірмами за частину колишньої вартості після того, як компанія майже закрилася. Тим не менше, деякі генетичні терапії стали комерційно успішними, зокрема лікування Novartis AG для спинальної м’язової атрофії.
Протягом восьми років компанія Regeneron з Tarrytown, New York працювала над генною терапією разом з Decibel Therapeutics Inc., яка зосередилася на лікуванні відновлення та покращення слуху та рівноваги. Два роки тому Regeneron придбала компанію за приблизно 100 мільйонів доларів.
Regeneron не є єдиною фармацевтичною компанією, яка вивчає генну терапію для лікування втрати слуху. Eli Lilly & Co. також розробляє схоже лікування, що вводить звук 11-річному хлопчику, який народився глухим.
Менше 50 дітей США народжуються щорічно з формою вродженої глухоти, вивченій під час дослідження. Але Regeneron бачить можливість вирішити більш поширені форми втрати слуху, сказав Уіттон.
Протягом багатьох років лікарі не знали, чому діти народжуються глухими, і мали мало що запропонувати, окрім таких пристроїв, як кохлеарні імплантати. Тепер вони краще розуміють причину і можуть незабаром ввести пацієнтів у щось, чого вони ніколи не відчували раніше: звук.
«Це нова ера в медицині», – сказав Уіттон.